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Ezutromid二期结果公布 有望获批下个DMD新药

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    2016-2-1 18:00
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    [LV.7]常住居民III

    发表于 2018-2-5 22:19:59 | 显示全部楼层 |阅读模式
    有望成为下一个获得批准的治疗杜氏肌营养不良的新药ezutromid传来喜讯。研发此药的Summit生物制药公司宣布了二期临床试验的中期结果。

    这个名为PhaseOut的为期24周的临床试验显示,与基线相比,ezutromid在24周时能够显着降低肌肉损伤的23%,这是通过平均发育肌球蛋白的测量得到的数据。

    发育肌球蛋白是肌肉损伤的生物标志物,并被发现用于修复纤维。

    Ezutromid是一种肌营养相关蛋白utrophin(UTRN)的调节剂。

    该结果显示,每天两次的药物治疗在24周后,患者的肌肉损伤有所减少。
    进一步的数据 表明,在22例可评估的患者中,14例出现了肌球蛋白发育减少,5例患者减少率大于40%。

    此外,与基线值相比,在24周的活检时,患者平均utrophin蛋白质含量增加7%。减少肌纤维损伤和增加utrophin水平的数据是第一个显示ezutromid目标参与和机制的证据。

    ezutromid在美国已经获得了快速审批通道,孤儿药和罕见儿科疾病药物的资格,在欧盟,获得了孤儿药的称号。

    “仅24周的ezutromid治疗就能够显著减轻肌肉损伤,是我们的utrophin调节计划的标志性时刻。 这些有希望的中期数据增强了我们的信念,即ezutromid的长期治疗可以为患有DMD的患者获得有意义的功能性益处”,Summit首席执行官Glyn Edwards评论说。
    “现在我们期待在今年第三季度宣布完整的48周试验的一线数据,同时加速ezutromid进入关键的临床试验的准备。”

    研究人员还得出了以下七个结论:
    • 所有患者均达到足以调节utrophin表达的ezutromid血浆药物浓度;
    • 药理学反应在方面,在此阶段,药物暴露与药理学或安全措施的反应之间没有观察到的联系;
    • 在额外的活体组织检查中,患者平均肌纤维直径从基线时的42.1毫升降至24周时的40.3毫升;
    • 可以使用磁共振波谱(MRS)来监测肌肉中的脂肪量,以评估肌肉病理的变化。脂肪含量在DMD患者中随时间增加。股四头肌(大腿)平均脂肪含量在基线时为14.7%,24周时为18.5%。预计患者需要接受更长期的药物治疗,并检测MRS参数的变化,这是该临床试验48周的主要终点。
    • 作为探索性措施,功能测试也被包括在该临床试验中。功能测试在DMD患者中随着时间呈现自然下降趋势。平均六分钟(6MWT)步行距离的基线为404米,第24周测量的数值为395米。
    • 平均北极星(North Star)动态评估评分在基线时为25.0,在24周时为24.4。北极星动态评估是运动功能的多点测试,最高分为34分。
    • 所有患者在治疗24周后均保持离床活动;


    至今,Ezutromid能够被患者身体很好地容忍。

    当然,这个PhaseOut的临床试验还在进行中。正式的结果预计将在今年第三季度公布。

    所有患者都可以选择进入延伸阶段,该阶段将收集ezutromid的长期肌肉功能和安全性数据。迄今为止,19名符合条件的患者中已经有18名进入了延伸阶段。

    Summit公司计划进行一项随机,安慰剂对照试验,可能有助于ezutromid在美国和欧盟的加速和有条件批准。

    虽然Summit拥有ezutromid的美国和亚洲的权利,但是获得第一个批准的DMD新药的Sarepta制药公司拥有该分子在欧洲,土耳其和独立国家联合体(独联体)治疗DMD的独家权利。

    Summit在纽约的股票价格应声上涨了1.57美元(13%),至13.78美元。在随后又开始回调。

    原文链接http://mp.weixin.qq.com/s?__biz= ... gUfMvhv9Qd1p5gLL#rd
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