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    发表于 2016-10-11 15:11:17 | 显示全部楼层 |阅读模式
    患者优先! FDA一心软批了首个DMD药2016-09-21 毕阳 [url=]健点子ihealth[/url]
    美国食品和药物管理局(FDA)周一批准了Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),世界第一个药物来治疗杜氏进行性肌营养不良症(DMD)。

    DMD主要影响儿童,尤其是男童。这种罕见的遗传疾病,导致全身肌肉逐渐失去功能,患者的第一个症状通常出现3至5岁之间,并且持续恶化。

    这个审批饱受争议。在4月,FDA的顾问委员会投票反对批准。这个以外部专家组成的委员会说没有大量证据表明,该药物能有效地提供临床益处。而临床优势是FDA一直坚持的审批标准。但是该药遭拒后,DMD患者社区强烈抗议。患者表示,提高一种疗法总比没有任何药的现状好。

    DMD在全球每3600男性婴儿中就有一例发生,因有助于保持肌肉细胞完整的抗肌萎缩蛋白质缺乏而引起的。


    为了表明这个批准是基于科学,FDA表示,继听证会后,Sarepta提交了补充资料。“显示在抗肌萎缩蛋白方面的大量证据,虽然【此药】产生的抗肌萎缩蛋白的量仅为正常水平的一小部分。”

    这个Exondys 51(eteplirsen),是针对导致肌萎缩基因的突变的外显51跳跃的病人,这种类型的DMD占与DMD患者人数约13%。 Sarepta公司周一表示,每个病人的平均治疗成本为 300,000美元。

    而且,这个DMD新药受益于FDA的加速审批程序,这个程序专门对治疗严重或危及生命的疾病使用,以及亟待一个可用的疗法的疾病。

    尽管专家们的不批准意见,FDA说,“根据申请人提交的数据,FDA已得出结论,此药在抗肌萎缩蛋白有着显著增加的作用,表明患者应该接触到符合该药品”。

    内斗

    在一封长达126页的批准信中,FDA的两位新药审评掌门人激烈对峙,对此药的批准有着截然不同的意见。这两位一位是FDA药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克。另一位是FDA药品评价办公室主任埃利斯昂格尔。


    (FDA药品评价与研究中心的主任珍妮特·伍德科克)

    争执的焦点是,究竟什么应该被认为是“抗肌萎缩蛋白中的统计显著增加”。昂格尔坚持,“一个非常小的幅度”不能意味着有着临床好处。

    在一封写给伍德科克的电子邮件中,昂格尔表示,“这个决定可能开创了加速审批的先例,即,通过药效标志物的变化来设置”合理可能预测的临床收益“。此外,据我所知,这可能是第一次,中心主任推翻审查小组(和一个咨询委员会)的意见,“昂格尔说。

    昂格尔还说,专家审查小组认为申请人没有提供证据,证明使用研究的剂量,此药的临床有效性。”

    不过,FDA局长罗伯特卡利夫(Robert Califf)在他的意见书中表示,他让到伍德科克决定是否批准该药。

    更多临床试验

    FDA表示,它正在要求Sarepta进行更多的临床试验,证明与安慰剂相比,该药eteplirsen能维持运动功能。

    所需的研究旨在评估Exondys 51是否能改善DMD患者运动功能的dystrophin基因适合的证实突变外显子51跳跃。如果试验失败, FDA表示,它“可能会提起撤销此药的批准。

    “在这种情况下,灵活性是必要的。因为该疾病危及生命,而且缺乏可用的治疗。即使仅仅影响一些部分人口,但这是限制儿童生命的疾病。这些因素,与抗肌萎缩蛋白的生产数据相结合和该药物的低风险 - 导致FDA批准加速审批途径该药,“FDA说。

    Sarepta公司的股票价值已经增长了80%以上,截至周一,该公司还获得了难得的儿科优先审查劵。公司说,将把这个抢手的儿科优先审评劵待价而贾。

    (Sarepta公司股价冲天,周一又大涨13.8%)


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    [LV.2]偶尔看看I

     楼主| 发表于 2016-10-12 11:38:44 | 显示全部楼层
    中国的DMD协会发展,需要群体自身的努力!

    老板开会问:公司目前存在什么问题?100多人抢话筒,老板问:说说原因?一半人立马消失,老板又问:谁有解决方案?不到20人举手,老板再问:有谁想动手试一下?结果只剩下5个人。 挑毛病、找原因、用方法、担责任,做哪个含金量高?发现问题是水平,解决问题才是能力!这正是当下的社会,骂者众,思虑者少,献计者寡,起而行者寥寥无几…
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