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新药申请】FDA接受地夫可特治疗杜氏症DMD

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    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2016-8-11 08:46:23 | 显示全部楼层 |阅读模式
    地夫可特(deflazacort),一种具有抗炎和免疫抑制剂的糖皮质激素治疗杜氏肌营养不良的新药申请,被美国FDA接受。
    同时,FDA还授予地夫可特优先审评地位
    这意味着,地夫可特可能在六个月就完成评审,而不是通常的10个月
    此前,地夫可特已经获得了FDA的孤儿药,儿童罕见病疗法和快速通道的资格
    如果获得批准,地夫可特将是美国第一个上市的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的疗法。目前还没有其他DMD治疗获得FDA批准。
    在美国以外的一些国家,地夫可特被批准用于许多适应症,包括消炎,抗过敏和自身免疫系统疾病,但至今没有一个国家批准地夫可特治疗杜氏肌营养不良。

    “这是马拉松的一个重要里程碑,但更重要的是,是DMD患者社区的,”地夫可特的马拉松制药CEO杰夫Aronin说。 “如今,许多DMD患者可能从地夫可特获益但却没有获得此药。如果地夫可特获得批准,我们的目标是与各界紧密合作,使地夫可特广泛地提供给在美国的DMD患者。”
    这个新药申请(NDA)的提交是基于对196名DMD患者的研究,研究显示,患者服用地夫可特后肌肉力量和其他功能得以改善。
    在一项关键性,随机,双盲,安慰剂对照和活性对照的研究中,196名DMD患者在12周服用地夫可特改善的肌肉力量对比安慰剂为主要终点。研究结束后,肌肉力量的改善持续到52周
    地夫可特的副作用包括:体重增加,食欲增加,面部浮肿,不必要的头发生长,皮肤发红,头痛。
    此外,地夫可特不推荐经常发生全身真菌感染或对其有过敏反应的患者使用,近期或正在感染的患者和最近接受疫苗或已安排疫苗接种的患者也不推荐使用。
    如果顺利,是否获批的结果将在明年2月宣布,位于伊利诺伊州的马拉松制药表示。

    毕阳根据马拉松制药新闻稿编译
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