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Catabasis公司公布治疗DMD药物CAT-1004临床实验积极的结果

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发表于 2016-3-27 21:12:16 | 显示全部楼层 |阅读模式
Catabasis公司公布治疗DMD药物CAT-1004临床实验积极的结果https://www.mda.org/catabasis-pharmaceuticals-presents-positive-cat-1004-data-from-part-a-of-the-movedmdsm-trial-at-the-2016-muscular-dystrophy-association-clinical-conference2Catabasis公司公布治疗DMD药物CAT-1004  MoveDMD trial2期临床实验) A临床实验积极的结果。这次临床实验的目的是评估47岁的dmd患者,使用该药物的安全性,耐药性和药代动力学。实验中,患者对3种剂量都能够忍受,主要的副作用是,腹泻(4位),大便软(3位),上腹痛(2位),其中6位患者副作用发生在高剂量组。没有发生严重的副作用和停止使用药物。这一结果支持继续开展B临床试验。B临床试验将持续12周,主要评估药物的治疗作用。CAT-1004是一种小分子的口服药,可以治疗所有的dmd患者,不管属于哪一种基因突变。它的治疗机理是抑制核因子NF-kB,该因子在dmd患者肌肉组织中被慢性激活。dmd动物模型,使用该药物后抑制了NF-kB核因子的表达,减少了肌肉的退化,增加了肌肉的再生。A临床实验中,研究者招募了1747岁的dmd患者。这些患者经过基因确诊,还能够行走,不服用激素,或者在临床试验开始前半年已经停用激素。A临床试验在美国3个地点开展,接受临床实验的患者使用的药物剂量是33 mg/公斤/, 67 mg/kg/day and 100mg/kg/day,治疗期为7天。B临床试验将采取随机、双盲和安慰剂控制的方式,目的是评估药物的安全性和有效性。将在美国5个临床试验点开展,治疗期为12周,使用的剂量分别是67 mg/公斤/ and 100 mg/kg/dayB临床试验招募的患者,除了参加临床实验的,还将另外招募30名患者。一旦管理当局批准,B临床试验将马上开始。
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发表于 2016-3-31 21:16:10 | 显示全部楼层
感谢林老师的辛勤付出,使我们在感动之余看到好消息。
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发表于 2016-4-3 17:00:25 来自手机 | 显示全部楼层
加油啊,尽快临床吧。同时谢谢林老师
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