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基因治疗杜氏肌营养不良的进展(一)

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2016-3-10 12:27:08 | 显示全部楼层 |阅读模式
    基因治疗杜氏肌营养不良的进展(一)
    美国肌营养不良家长项目PPMD2月22日举办了基因治疗论坛,美国食品药品管理局、制药企业、患者和患者家庭共聚一堂,探讨基因治疗杜氏肌营养不良的新进展。
    会议讨论的主要焦点是,目前基因治疗杜氏肌营养不良研究技术的新进展
    主要有以下4个话题
    1、通过腺相关病毒作为基因载体,将外源的基因送入细胞。
    2、截短抗肌萎缩蛋白基因,让其装入腺相关病毒。
    3、移植非抗肌萎缩蛋白基因的其它基因,治疗杜氏肌营养不良。
    4、基因治疗脊髓性肌肉萎缩SMA
    关于腺相关病毒基因载体的问题,首先发言的是宾夕法尼亚州立大学的Jim Wilson。他谈到基因治疗最初使用的是腺病毒,但是腺病毒有很强的炎症性,会引起很强的免疫应答。尽管进行基因移植后,产生了大量的蛋白,但是因为有很强的免疫应答,治疗效果很快丧失。于是研究者开始使用腺相关病毒。该病毒长期潜伏在人体内,很少表现出炎症,而且能够稳定地表达,理论上该病毒装载外源的基因,进入细胞后可以稳定地表达好几年。
    他首先研究的是腺相关病毒2,发现可以进入细胞,没有出现免疫应答,持续表达了11年。他目前研究的是腺相关病毒8和9,引起免疫应答的可能更小,而且能够进入特定的组织,如心脏和骨骼肌。目前世界首个已经上市的基因药物Glybera,该药物是用于治疗脂蛋白脂肪酶缺失Lipoprotein Lipase Deficiency,使用的基因载体就是在他的实验室开发的。
    对于基因移植治疗杜氏肌营养不良,目前还有一些问题需要克服。一是怎样将装载外源抗肌萎缩蛋白基因的腺相关病毒载体送入患者的肌肉细胞。目前在实验狗和实验鼠的研究中,腺相关病毒9有能力穿越血管壁进入肌肉,目前的研究还在继续。二是治疗的安全性问题,腺相关病毒造成的免疫应答还是存在,因为杜氏肌营养不良是一种炎性的疾病,很容易引起免疫应答,研究者,讨论了使用免疫抑制剂的问题,例如使用激素等。三是腺相关病毒供应的问题,对杜氏肌营养不良患者,进行系统的基因移植治疗,每位患者需要20升的腺相关病毒,需要有足够量的腺相关病毒的提供。目前有些公司已经在考虑这个问题,为未来两年的小规模的患者的临床实验做准备。

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    该用户从未签到

    发表于 2016-3-10 14:37:42 | 显示全部楼层
    希望能早日成功!!
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-10-24 21:45
  • 签到天数: 2 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2016-3-10 15:02:06 | 显示全部楼层
    每年都是希望满满
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  • TA的每日心情
    开心
    2013-5-14 08:37
  • 签到天数: 19 天

    [LV.4]偶尔看看III

    发表于 2016-3-11 10:11:15 | 显示全部楼层
    20升病毒?总之还是希望研究早日成功。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-10-26 12:51
  • 签到天数: 1 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2016-10-6 12:00:26 | 显示全部楼层
    感谢林老师的分享!
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