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加拿大研究者首次用基因编辑技术删除了DMD基因上的基因重复 加拿大研究者首次用基因编辑技术CRISPR删除了取自杜氏肌营养不良患者离体肌肉细胞上DMD基因的基因重复。研究者已经把他们的研究报告，发表在《美国人类遗传学》杂志上。 在这个研究报告中，研究者描述了他们怎样用基因编辑技术对杜氏肌营养不良患者的离体肌肉细胞进行基因编辑的实验。基因编辑技术就像一把基因剪刀，不但删除了抗肌萎缩蛋白上的基因重复，而且恢复了全长的抗肌萎缩蛋白的表达。而且研究者发现，这项基因编辑技术可以用于外显子跳跃等治疗技术。 这次研究证明了基因编辑技术可以靶向基因重复造成的遗传性疾病。下一步加拿大的研究者将用遗传工程的方法，培育一种基因重复的杜氏肌营养不良实验鼠，进行临床前的基因编辑实验。主要研究者认为，这项技术最大的挑战是怎样将基因剪刀递送到活体动物体内进行基因编辑。 这次实验的离体细胞，来自一个英国的14岁的DMD患者Gavriel Rosenfeld，他目前已经不会行走，上肢功能也开始退化，目前虽然还可以自己穿衣服和吃饭，但是已经很困难了。他4岁确诊，母亲不是携带者。为能够帮助开展这项实验，他感到很高兴。 （显然这项技术离开真正能够用于治疗患者还有很长的路要走，能够用于对他的治疗的概率是很小的，但是，他很乐意为这项实验作出自己的贡献，是一个了不起的孩子。翻译者）
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发表于 2015-12-16 14:01:35
发表于 2015-12-16 19:37:37
