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PTC 公司宣布了治疗dmd的药物Translarna 3期临床试验...

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2015-10-18 20:12:28 | 显示全部楼层 |阅读模式
    PTC Therapeutics公司宣布了治疗dmd的药物Translarna3期临床试验的结果 http://www.musculardystrophyuk.org/news/news/ptc-therapeutics-announces-results-from-the-phase-iii-act-dmd-clinical-trial-of-translarna/
    PTC Therapeutics公司宣布了治疗dmd的药物Translarna 3期临床试验的结果。这次3期临床试验采取的方法是双盲、安慰剂控制。共招募了228位无义突变造成的杜氏肌营养不良患者,他们的年龄在716岁之间。这次3期临床在18个国家的53个试验点开展,临床试验为期48周。
    患者每公斤体重每天服用40毫克Translarna研究结果显示药物可以延缓杜氏肌营养不良患者肌肉退化的速度。
    所有参加这期临床试验的服用药物患者,48周后6分钟行走距离,平均提高15米。但是原来参加第一第二期临床试验,这次继续参加三期临床试验的患者6分钟行走距离与他们原来的基线相比,平均提高了47米,这是很明显的进步。
    最重要的是在临床试验期间,使用药物的患者没有一个失去行走能力,而使用安慰剂的患者,有4个失去了行动能力。研究结果显示药物可以延缓杜氏肌营养不良患者肌肉退化的速度。最重要的是在临床试验期间,使用Translarna药物的患者没有一个失去行走能力,而使用安慰剂的患者有4个失去了行走能力。
    服用药物的患者其他功能测试结果也好于使用安慰剂的患者。如10米走路测试,上下四级楼梯,北星肌肉运动评估测试等等。药物的安全性也良好。
    该药物是治疗因无义突变造成的杜氏肌营养不良患者。无义突变的造成的杜氏肌营养不良患者占患者总数的13%2014年在欧洲有条件上市,用于治疗5岁以上的无义突变造成的,还能够行走的杜氏肌营养不良患者。
    公司准备在2015年底,根据这次3期临床的结果向欧洲药监当局申请正式上市,并以滚动提交的方式向美国食品与药品管理局提交新药申请。
    这次3期临床试验完成后,使用药物的和使用安慰剂的患者,都有机会继续使用Translarna药物,参加公开标签的扩展实验。目前参加3期临床试验的患者中,已经有97%被吸收参加扩展的实验。

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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-7-16 08:53
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2015-10-19 21:55:03 | 显示全部楼层
    谢谢林老带来的好消息
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    该用户从未签到

    发表于 2015-10-21 15:30:42 | 显示全部楼层
    这是看到希望了吗?
    要是我们的宝宝能用上多好啊
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-14 18:10
  • 签到天数: 1 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2015-10-22 18:15:10 | 显示全部楼层
    是不是可以让未瘫痪的DMD患者不瘫痪,已瘫痪的患者略有好转,还要打上问号?
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