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DMD基因编辑重大进展

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发表于 2015-3-6 09:50:56 | 显示全部楼层 |阅读模式
本帖最后由 荆楚 于 2015-3-6 09:52 编辑

        MDA的研究者杜克大学查尔斯格斯巴赫-生物医学工程助理教授和他的同事,最近宣布在基因编辑方面,可能会改变Duchenne型肌营养不良病程规则(DMD)。该团队的研究结果于2015年2月18日发表在自然通讯。
        60%DMD患者受益
        格斯巴赫是一个新的策略,称为基因组编辑,修改dystrophingene缺陷。抗肌萎缩蛋白基因编辑,到目前为止显示,在体外细胞和培养的小鼠细胞取得了成功。该策略设计目标是消除DNA的抗肌萎缩蛋白基因缺陷,有利于百分之60的DMD患者,可发展为永久性的治疗,一次性治疗。已知的更具体的策略crispr-cas9基因组编辑,设计用于产生截短的,但仍然具有功能的抗肌萎蛋白。如果在人体内也试验成功,可以延长患者寿命和增加功能。
        目前正在用于DMD的后期临床试验测试几种药物,如Eteplirsen和drisapersen,靶向抗肌萎缩蛋白的RNA而非DNA,这不会带来永久性的修正,需要反复对病人用药。

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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-2-15 09:30
  • 签到天数: 1 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2015-3-6 10:03:36 | 显示全部楼层
    跟林老师年前发的这个帖子,应该是同一个消息吧?
    http://bbs.china-dmd.org/forum.p ... &extra=page%3D2
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  • TA的每日心情
    擦汗
    2017-2-13 17:57
  • 签到天数: 589 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2015-3-7 09:31:14 | 显示全部楼层
    谢谢你带来好消息。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2015-3-7 11:59:57 | 显示全部楼层
    谢谢,很好的消息
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    该用户从未签到

     楼主| 发表于 2015-3-7 21:44:57 来自手机 | 显示全部楼层
    从文中看,治疗后是bmd 。
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    该用户从未签到

    发表于 2015-3-8 22:35:42 | 显示全部楼层
    研究继续,希望仍在,满怀希望的过好每一天,努力每一 天。加油,
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    该用户从未签到

    发表于 2015-4-3 12:32:28 来自手机 | 显示全部楼层
    不敢抱有太大的希望,希望越大失望越大,多想让时间停下来等等孩子们。
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