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CRISPR/Cas9-based基因组编辑技术修正了抗肌萎缩蛋白基因的缺陷

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2015-2-23 13:32:38 | 显示全部楼层 |阅读模式
    CRISPR/Cas9-based基因组编辑技术修正了抗肌萎缩蛋白基因的缺陷
    CRISPR/Cas9-based基因组编辑平台是一项可以修正造成遗传性疾病的基因突变的新技术。美国杜克大学的研究者,使用CRISPR/Cas9-based技术对杜氏肌营养不良患者的离体细胞进行了实验,结果恢复了抗肌萎缩蛋白的表达。研究者研究的区域是杜氏肌营养不良患者抗肌萎缩蛋白出现基因突变的热区45~ 55外显子区段。研究者对于缺失一个或多个外显子造成的移码突变或者由于该区域的或者由于该区域的点突变造成的移码突变进行了基因编辑的实验。使用CRISPR/Cas9-based技术治疗后,杜氏肌营养不良患者的离体肌肉细胞恢复了抗肌萎缩蛋白的表达,研究者将恢复了抗肌萎缩蛋白表达的患者的离体肌肉细胞,移植到缺失免疫系统的杜氏肌营养不良实验鼠,结果这些实验鼠表达了人类的抗肌萎缩蛋白。研究者认为该技术,不但可以修复点突变,还可以修复大片缺失,如果该项技术获得成功大约对62%杜氏肌营养不良患者有治疗作用。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2016-8-16 16:35
  • 签到天数: 288 天

    [LV.8]以坛为家I

    发表于 2015-2-23 14:35:54 来自手机 | 显示全部楼层
    新春最好的贺词:-D
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-2-28 16:03
  • 签到天数: 2 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2015-2-24 18:50:23 | 显示全部楼层
    基因组编辑技术假如成功,人类寿命120岁,不再是神话。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-7-16 08:53
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2015-2-24 19:41:03 | 显示全部楼层
    谢谢林老师的好消息!过年好!
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-6-11 00:00
  • 签到天数: 596 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2015-2-24 22:24:25 | 显示全部楼层
    什么时候可以进行临床????

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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-2-15 09:30
  • 签到天数: 1 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2015-2-25 16:13:21 | 显示全部楼层
    这真是个大好消息,不知道杜克大学的研究人员下一步的计划是什么啊?
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    该用户从未签到

    发表于 2015-3-6 15:28:40 | 显示全部楼层
    这真是好消息,我儿子缺失的外显子也在这45-55中,希望早日成功
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    该用户从未签到

    发表于 2015-3-7 09:22:34 来自手机 | 显示全部楼层
    产生截短的抗肌萎蛋白
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