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DMD孩子的希望在哪里

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  • TA的每日心情

    2016-8-29 13:14
  • 签到天数: 178 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-27 22:51:34 | 显示全部楼层 |阅读模式
    北京已经建立了肌营养不良联合门诊,中央电视台也报道此病对儿童的残忍和无奈,可为何把此病纳入医保和希望得到孤儿药的救治中国是那么的艰难,到底要多少生命去等待关注,要多少家庭去忍耐痛苦!我的孩子的未来希望在哪里呀!
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:20:47 | 显示全部楼层
    二、罕见病群体处境如此困难,究其原因有如下几方面:

    (一)、“罕见病”概念尚未定义,罕见病群体无法可依

    我国早在1999年版的《药品注册管理办法》就提到罕见病和治疗罕见病新药,但至今未对“罕见病”的概念进行明确界定。这个基础性的缺失,造成罕见病患者的合法权益在医保政策和国家法律法规中无法得到明确有效的保障,罕见病患者无法享受有针对性的关怀保障。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:22:01 | 显示全部楼层
    二)、诊断治疗、费用支付困难,缺乏相应医疗保障

    1、诊断难、治疗更难。罕见病由于其每个病种患病人数相对较少,造成医务界和全社会对其了解较少,容易被忽视,绝大多数患者被长期漏诊误诊;罕见病“范围及诊疗规范等标准”尚未界定和制定,使得患者筛查、治疗困难;加之包括三甲医院在内的相当多的医院都缺乏必要的罕见病检测设备,造成绝大多数罕见病患者无法确诊,目前被诊断发现的患者仅是冰山一角,给社会埋下潜在的、越积越多的后发问题。

    2、支付机制缺失。一是由于我国罕见病药品产业的空白,罕见病的对症药品基本均依靠进口,其价格昂贵令人咋舌,即使进口以后,不补充进《医保药品目录》,医保不给报销,患者无力承担费用,还是望药兴叹。二是患者在得不到对症药品治疗的情况下,用于日常治标治疗的医疗费用中,自费支出部分也较高,罕见病伴随终生,疗程很长,已参加医保的患者都感艰难,未进医保的患者更甚,许多患者选择放弃治疗,在痛苦和遗憾中逝去。医保用药目录针对大多数人的常见病、大病制订,而针对少数人群的罕见病药品不包括在内,哪怕是参加医保的罕见病患者也无法报销相关药费,罕见病只能混同于一般常见病进行不对症的、治标的治疗,何况那些没有医保的患者呢?结果只能是罕见病患者看着有对症药品用不起药。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:22:33 | 显示全部楼层
    (三)、国内罕见病药品的研发、生产缺少政策支持,导致患者无药可医

    由于每一种罕见病患病人群相对稀少,造成单个药品的市场需求狭小,制药企业无利可图,又无政策扶持,积极性很低,导致罕见病药物开发、引进、生产等几乎无人问津。患者依靠国产对症药品治疗无望,面对病痛和死亡更加束手无策。2009年1月9日,《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施。其中对“罕见病”的用药审批在程序上给予了一定的优待,但是力度还远远不够。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:22:56 | 显示全部楼层
    (四)、在国内罕见病药品产业严重滞后的现实下,对国外罕见病药品引进缺乏人本意识和主动性,其主动权完全掌握在国外药品公司,患者面对疾病束手无策

    在国内罕见病药品极少的现状下,对症的罕见病药品几乎全由国外生产,国外药品公司是否将其产品在中国注册决定了中国罕见病患者是否有机会在国内用药,也决定了这些药是否有机会进入医保药品目录,从而得以报销费用。因为目前的体制是国家没有根据国内患者需要有目的的从国外主动引进对症罕见病药品,所以中国罕见病患者的生命权很大程度上掌握在国外药品公司手中,患者只能被动的期待国外药品公司在中国注册,否则患者们就用药无望,即使在国际上早已有对症药品的情况下,仍坐视自己一天天失去健康,直至死亡。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:23:40 | 显示全部楼层
    (五)、社会公众缺乏对罕见病的认识,对患者及其家庭的误解和歧视比比皆是,罕见病患者本人甚至其家庭难以被社会所接纳。

    目前,由于国内大部分地区对罕见病认知度远远不够,再加上陈旧观念的误导,导致罕见病患者及其家庭饱受歧视与不平等待遇。对于如何导致罕见病的存在还有很多不科学的认识误区。

    因此,在日常生活里,除了身体上的痛苦,罕见病患者经常面临精神上的压力;在教育方面,有很多罕见病患者由于疾病原因被学校拒之门外;在就业方面,很多患者没有适合其自身的就业机会,更有甚者被招聘者以身体原因拒绝录用;在婚姻家庭问题上,面对公众的不了解,他们的情感往往受压抑,很难得到认可与接受,幸福的大门总是难以被敲开……这些都给罕见病患者及家属带来了沉重的精神负担和实际困难,也有碍于和谐社会的发展。
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
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    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 00:25:25 | 显示全部楼层
    我们每一个家长相信都在为孩子的病情揪心,着急,希望研究快一点,药快点出来,尽快将肌营养不良纳入医保等等,心情是可以理解的,但是我们要理性,我们的有些想法是不现实的。我认为我们应该呼吁比较现实的诉求。据我几个月的了解,目前中国还没给罕见病下定义,没有任何关于罕见病的政策。首先中国要对罕见病下定义(得开展调查研究),列出罕见病目录,然后才能制定政策,包括将肌营养不良纳入医保,否则一切可能成为空谈。我们不管是给总理留言也好,还是宣传也好,一个是让社会公众了解这个病,能给予我们更多的理解和尊重。另一个就是希望国家能重视罕见病(或没纳入医保的重大疾病),能推动罕见病立法工作开展的更快。如果罕见病政策能早点出来,政府会从经济、医疗等方面给与我们支持,所有患者都会受益。
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  • TA的每日心情

    2016-8-29 13:14
  • 签到天数: 178 天

    [LV.7]常住居民III

     楼主| 发表于 2014-12-28 11:33:32 | 显示全部楼层
    大漠雨尘 发表于 2014-12-28 00:25
    我们每一个家长相信都在为孩子的病情揪心,着急,希望研究快一点,药快点出来,尽快将肌营养不良纳入医保等 ...

    感谢大漠雨尘的回复和理解,现在您就像我们的希望点,有了方向。我们除了等待,我们还能做什么?呼吁!怎样呼吁才能有效了!
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 14:58:18 | 显示全部楼层
    虫虫 发表于 2014-12-28 11:33
    感谢大漠雨尘的回复和理解,现在您就像我们的希望点,有了方向。我们除了等待,我们还能做什么?呼吁!怎 ...

    比如大家可以在中国政府网http://www.gov.cn/在我向总理说句话栏目留言,在有影响力的节目做专题节目等,很重要的一点是要壮大我们的DMD关爱协会,我们的组织壮大了,才能发出强大的声音,引起社会的重视
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    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-28 15:01:16 | 显示全部楼层
    虫虫 发表于 2014-12-28 11:33
    感谢大漠雨尘的回复和理解,现在您就像我们的希望点,有了方向。我们除了等待,我们还能做什么?呼吁!怎 ...

    可是似乎现在DMD关爱协会还在很初级的阶段,我对DMD关爱协会目前的运作状态也不了解
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