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治疗杜氏肌营养不良研究药物的进展(2014年秋季更新1)

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-12-10 15:49:55 | 显示全部楼层 |阅读模式
    治疗杜氏肌营养不良研究药物的进展(2014年秋季更新1)
    1、  美国PTC公司开发的治疗无义突变DMD患者的忽略过早停止码的药物ataluren (Translarna) (PTC124)已经在欧洲有条件上市,近日已经在德国上架,意大利、法国、西班牙也很快会上架。该药物针对5岁以上的还能够行走的无义突变造成的DMD患者。该药物的三期临床患者招募工作已经在美国完成,最初的临床实验的结果将在2015年公布。
    2、 英国Summit公司开发的调高抗肌萎缩蛋白相类似的蛋白Utrophin以弥补抗肌萎缩蛋白的不足的药物SMT C1100。该药物针对所有基因突变类型的DMD患者。目前在对DMD患者的一期临床实验中显示了良好的安全性,同时降低了相关损伤肌肉的酶的水平。
    3、 VBP15是一种治疗DMD的开发药物,其机理是减少DMD患者肌肉组织中的疤痕组织的形成,目前还没有对DMD患者开展临床的实验,但是在动物实验中研究者看到了积极的作用。
    4、 Sarepta公司开发的跳越51外显子的药物eteplirsen向美国FDA提交加速上市的申请将延迟到2015年中期,另一家开发51号外显子跳越治疗DMD的药物drisapersen的荷兰Prosensa公司也正准备向美国FDA提交上市的申请。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-1-17 15:13
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-12-10 15:56:00 | 显示全部楼层
    不知道BMD的药有什么进展?
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-7-16 08:53
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-12-10 19:09:27 | 显示全部楼层
    谢谢林老师的小结,您辛苦了!
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-10 20:49:36 | 显示全部楼层

    谢谢林老师,您辛苦了!
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-12-10 20:50:40 | 显示全部楼层
    希望我们能早日用上,快点、快点、再快点
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  • TA的每日心情
    擦汗
    2017-2-13 17:57
  • 签到天数: 589 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2014-12-11 09:03:15 | 显示全部楼层
    谢谢您的总结,不知道段教授的消息如何、?林老师能帮着查询一下吗?谢谢。
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  • TA的每日心情
    擦汗
    2017-2-13 17:57
  • 签到天数: 589 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2014-12-11 09:03:36 | 显示全部楼层
    谢谢您的总结,不知道段教授的消息如何、?林老师能帮着查询一下吗?谢谢。
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  • TA的每日心情
    擦汗
    2017-2-13 17:57
  • 签到天数: 589 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2014-12-11 09:14:25 | 显示全部楼层
    请问林老师罕见病登记表还能填吗?谢谢。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2017-3-1 09:58
  • 签到天数: 265 天

    [LV.8]以坛为家I

    发表于 2014-12-11 09:47:13 | 显示全部楼层
    希望早日成功
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    该用户从未签到

    发表于 2014-12-11 18:04:01 | 显示全部楼层
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