设为首页收藏本站

进行性肌营养不良|假肥大型肌营养不良症|肌萎缩|Dmd|BMD

 找回密码
 立即注册

QQ登录

只需一步,快速开始

搜索
查看: 1993|回复: 17

基因组手术(基因编辑)成功的恢复了DMD患者肌肉干细胞...

[复制链接]
  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-11-27 17:41:40 | 显示全部楼层 |阅读模式
    基因组手术(基因编辑)成功的恢复了DMD患者肌肉干细胞抗肌萎缩蛋白的表达
    日本与美国的研究者成功的对一位杜氏肌营养不良患者的肌肉干细胞进行了基因组手术,修复了该干细胞中抗肌萎缩蛋白基因的突变,表达了抗肌萎缩蛋白。这一结合基因组手术和干细胞治疗DMD的策略,在未来有可能永久性的修复杜氏肌营养不良患者基因突变。当然目前还处于研究的早期阶段,在真正用于临床实验前还需要进行进一步的研究和一些安全性的实验。
    基因组手术是用分子剪刀剪去DNA上一个特殊的部位,DNA的修复机理会将断裂修复,在进行修复的过程中,研究者提供一段DNA序列来修复该位点的基因突变。
    在基因组手术中分子剪刀的设计要求是非常高的,但是有的时候还是会脱靶,剪到不应该被剪掉的DNA序列。在这次实验中,使用了两种不同类型的分子剪刀。令人高兴的是两种类型的分子剪刀都有能力剪抗肌萎缩蛋白基因上的DNA序列进而修复基因的突变。
    用DMD患者自己的肌肉干细胞作为修复的对像可以避免患者免疫系统的应答。患者的肌肉干细胞也同样带有与患者其他细胞一样的基因突变,通过对患者肌肉干细胞的基因突变修复再结合干细胞的移植技术有可能永久性的修复患者抗肌萎缩蛋白基因上的基因突变,达到治愈疾病的目的,同样其他的神经肌肉疾病也可能采用这一技术进行治疗。
    回复

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    慵懒
    2016-1-8 19:20
  • 签到天数: 66 天

    [LV.6]常住居民II

    发表于 2014-11-27 18:44:10 | 显示全部楼层
    真是好消息,希望尽快出来,期待!
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

    该用户从未签到

    发表于 2014-11-27 21:00:55 | 显示全部楼层
    听到这个消息想哭,谢谢林老师
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    难过
    2013-5-27 13:52
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-11-27 21:28:13 | 显示全部楼层
    期待干细胞移植方法更有进步。
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    开心
    2016-2-1 18:00
  • 签到天数: 156 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-11-27 22:25:31 | 显示全部楼层
    真是好消息
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    开心
    2015-2-26 18:25
  • 签到天数: 575 天

    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2014-11-28 09:48:22 | 显示全部楼层
    好事啊,也不知道这位患者情况如何?
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

    该用户从未签到

    发表于 2014-11-28 10:01:41 | 显示全部楼层
    谢谢林老师带来的好消息,希望早日研究成功。
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

    该用户从未签到

    发表于 2014-11-28 10:03:07 | 显示全部楼层
    我们家长就盼着能够治愈的这天
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    开心
    2013-9-24 09:40
  • 签到天数: 24 天

    [LV.4]偶尔看看III

    发表于 2014-11-28 10:27:04 | 显示全部楼层
    无咎 发表于 2014-11-28 09:48
    好事啊,也不知道这位患者情况如何?

    患者应该还是患者,提出来的干细胞没有回注到自身体内,回注的话就是临床试验了,那时我们离治愈就更近一些了。。。
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

  • TA的每日心情
    奋斗
    2017-3-1 09:58
  • 签到天数: 265 天

    [LV.8]以坛为家I

    发表于 2014-11-28 11:44:55 | 显示全部楼层
    好消息
    回复 支持 反对

    使用道具 举报

    您需要登录后才可以回帖 登录 | 立即注册

    本版积分规则

    小黑屋|手机版|Archiver|关于我们|进行性肌营养不良|DMD|BMD| ( 京ICP备10037571  

    GMT+8, 2017-9-22 01:45 , Processed in 0.045209 second(s), 23 queries .

    Powered by Discuz! X3.2 Licensed

    © 2001-2013 Comsenz Inc.

    快速回复 返回顶部 返回列表