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治疗DMD的药物Ataluren在欧洲被批准有条件上市

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发表于 2014-8-5 19:59:16 | 显示全部楼层 |阅读模式
治疗DMD的药物Ataluren在欧洲被批准有条件上市
此文的重点:
1、 Atalurne是由美国PTC公司开发的治疗由无义突变造成的杜氏肌营养不良的药物,日前被欧洲医药监管当局批准在欧盟范围内及一些与欧盟相关的国家有条件上市。美国神经肌肉疾病协会曾于2005年出资150万美元资助PTC公司开发这一药物。
2、 有条件批准上市是欧盟医药管理当局一项特殊的机制。该机制允许一些严重的威胁生命的疾病患者在一种实验性的新药还没有完全被批准上市前就可以使用该药物。
3、 PTC公司说他们准备在该药物的三期临床实验结束后,大约是2016年(目前三期临床正在开展,但是仍然招收新的受试者)向欧洲医药管理当局和美国食品与药品管理局提交完全批准的申请。
PTC公司2014年8月4日宣布欧盟医药管理当局已经批准该公司生产的治疗由无义突变造成的DMD的药物Ataluren在欧盟范围内包括一些欧盟相关的国家有条件的上市。美国神经肌肉疾病协会的首席医药官和科学官Valerie A. Cwik说:“今天是一个值得DMD群体记住的日子。Ataluren在欧洲被批准有条件上市,说明我们离治疗杜氏肌营养不良又近了一步。我们曾经支持了该药物的早期开发,我们等待着该药物的大规模的三期临床实验的积极结果,希望能够让美国和全世界的无义突变的DMD患者能够使用上该药物。”
有条件批准上市conditional approval是欧洲医药管理当局的一种审批新药的机制。它允许一些严重的威胁患者生命的疾病的患者在一种实验性的新药尚没有被完全批准前就可以开始使用药物。这个机制有一些类似于美国食品与药品管理局的加速上市accelerated approval,但是不完全相同。目前美国的DMD患者还不能使用该药物,除非是参加该药物三期临床实验的患者。
有条件批准上市conditional approval是欧洲医药管理当局的一种审批新药的机制。它允许一些严重的威胁患者生命的疾病的患者在一种实验性的新药尚没有被完全批准前就可以开始使用药物。这个机制有一些类似于美国食品与药品管理局的加速上市accelerated approval,但是不完全相同。目前美国的DMD患者还不能使用该药物,除非是参加该药物三期临床实验的患者。
当该药物的三期临床结束后,如果结果良好,该公司准备于2016年向美国食品与药品管理局和欧洲医药管理当局申请完全的批准。
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发表于 2014-8-6 00:29:56 | 显示全部楼层
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发表于 2014-8-7 08:49:02 | 显示全部楼层
第一例治疗DMD的药物已经横空出世,其他的药物还会远么?
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发表于 2014-8-13 18:58:18 | 显示全部楼层
坚定的信念等待
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发表于 2014-8-14 22:55:03 来自手机 | 显示全部楼层
看到了希望。
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发表于 2014-8-26 13:57:21 | 显示全部楼层
Ataluren在欧洲被批准有条件上市,说明我们离治疗杜氏肌营养不良又近了一步。
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发表于 2014-10-23 13:57:33 | 显示全部楼层
希望越来越近了,祝福
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