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美国FDA给治疗DMD的实验性药物HT-100快车道设计

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-7-7 15:44:41 | 显示全部楼层 |阅读模式
    美国FDA给治疗DMD的实验性药物HT-100快车道设计
    http://quest.mda.org/news/dmd-fd ... -designation-ht-100

    此文的摘要
    1、        HT-100是一种治疗杜氏肌营养不良的实验性药物,由美国的Akashi公司研制开发,美国神经肌肉疾病协会最初提供了50万美元的资助。
    2、        该公司近日宣布了该药物的一期B\二期A的临床实验初步的积极结果,参加此次临床实验的共有17名DMD患者;
    3、        目前临床实验正在进行中,但是目前不招募新的患者。
    HT-100是一种口服的实验性药物,其机理是减少肌肉组织中的炎症和疤痕组织的形成,同时促进DMD患者的肌肉再生。该并不针对DMD患者特殊的基因突变,所以对所有DMD患者都是有治疗作用的。
    近日公司宣布了该药物一期B\二期A临床实验初步的积极的结果
    1、        参加临床实验的17名DMD患者没有发现明显的副作用。患者使用的药物剂量为每天0.3-1.2毫克,持续使用时间为92天;
    2、        其中有12名DMD患者治疗后显示了药物防止患者肌肉组织纤维化的疗效。
    Akashi公司开发HT-100的目的是将致命的、侵略性的杜氏肌营养不良转化为慢性的可控的疾病。
    目前美国FDA已经同意给治疗DMD的实验性药物HT-100快车道设计。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-7-16 08:53
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2014-7-7 16:55:32 | 显示全部楼层
    谢谢林老师的好消息!
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  • TA的每日心情
    开心
    2015-5-1 20:07
  • 签到天数: 254 天

    [LV.8]以坛为家I

    发表于 2014-7-7 17:03:13 | 显示全部楼层
    希望能早日造福于DMD患者。
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2015-1-5 13:39
  • 签到天数: 39 天

    [LV.5]常住居民I

    发表于 2014-7-7 17:37:54 | 显示全部楼层
    真是个好消息,只希望药物能尽早成功,我们可怜的孩子就不用再那么凄惨了。
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  • TA的每日心情

    2014-6-20 01:10
  • 签到天数: 14 天

    [LV.3]偶尔看看II

    发表于 2014-7-7 19:36:55 | 显示全部楼层
    希望要能成功 解救無數的家庭
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  • TA的每日心情
    开心
    2014-9-14 12:14
  • 签到天数: 214 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-7-7 19:48:16 | 显示全部楼层
    非常好的消息,期待!
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  • TA的每日心情
    开心
    2013-9-24 09:40
  • 签到天数: 24 天

    [LV.4]偶尔看看III

    发表于 2014-7-7 20:29:51 | 显示全部楼层
    外显子跳跃好象是二期结束后才申请的快速通道,这个一期B二期A还没完就申请,难道效果相当好???
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    该用户从未签到

    发表于 2014-7-7 20:45:44 | 显示全部楼层
    目前美国FDA已经同意给治疗DMD的实验性药物HT-100快车道设计。
    这个快车道,希望是高铁的!

    感谢林老师!
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-6-25 23:11
  • 签到天数: 136 天

    [LV.7]常住居民III

    发表于 2014-7-7 20:53:17 | 显示全部楼层
    感谢林老师!这个快车道设计真让人期待啊!!!
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    该用户从未签到

    发表于 2014-7-7 21:16:28 | 显示全部楼层
    不知道对bmd患者有用吗
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