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今天是杜氏肌营养不良群体的好日子

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发表于 2014-5-27 13:26:50 | 显示全部楼层 |阅读模式
今天是杜氏肌营养不良群体的好日子
http://community.parentprojectmd ... ?xg_source=activity

以下这篇博文出自美国肌营养不良家长项目的总裁Pat Furlong

今天欧洲药物管理当局说将考虑治疗无义突变造成的杜氏肌营养不良的药物Ataluren(原PT124)在欧洲有条件上市,这是我们杜氏肌营养不良群体的重要时刻。这是一个里程碑式的决定,给我们全体患者带来了希望。虽然该药物只对13%的患者有帮助,但是考虑其有条件上市说明了欧洲药物管理当局开始努力工作来了解DMD,他们意识到目前治疗DMD的药物是一个空白,了解到患者的疾病是一个进行性衰弱的过程并迫切需要有效的治疗。
我能够体会一些家庭此刻悲喜交加的心情,他们的儿子、孙子、表(堂)兄弟患有DMD,但是他们不适合使用Ataluren,因为每一个孩子都是值得治疗的。但是我想这一消息也会令他们振奋,一旦一种治疗DMD的药物被批准上市,那么一条通往所有道路的小路的门将被打开。医药管理当局将会更有经验来评估治疗DMD的药物的风险获益比和药物的安全性和有效性,他们会更加了解DMD患者需要治疗的急迫性,让更多的有效的药物进入市场。
有条件的批准目前在美国不用,在我们PPMD的白皮书中我们就推荐某种形式的提早市,一旦一种治疗DMD的药物安全性被证实,并且药物有让患者获益的趋势,就应该采取有条件上市等方法,让一些患者得到治疗。在推进有条件上市的同时,PTC公司还将开展两项临床实验,针对无义突变的幼儿和已经无法行走的患者。
今天对我们DMD群体来说是一个好日子,但是我们的任务并没有完成。我们目前已经有了较丰富全面各种有希望的研究方法,我们要继续努力扩展更多的研究方法。我们参与的被美国国会立法的《肌营养不良CARE行动》The Muscular Dystrophy Community Assistance, Research, and Education (MD-CARE) Act ,在帮助肌营养不良患者方面一直扮演着重要的角色,需要继续推进为患者群体服务。我们给美国FDA的指南草案Draft Guidance on Duchenne for the FDA and industry即将完成将很快提交美国FDA,我们工作小组有的成员还建议将此草案同时提交给欧洲医药管理当局,以促进DMD方面工作的欧洲和美国同步。我们开展了许多工作让社会更加了解DMD,鼓励医药管理当局认识到治疗DMD的紧迫性。欧洲医药管理当局可能批准Ataluren有条件上市,说明我们群体团结起来就会有力量。
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发表于 2014-5-27 13:29:22 | 显示全部楼层
这个真的是个好消息啊 谢谢林老师,谢谢Pat Furlong
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 楼主| 发表于 2014-5-27 13:37:05 | 显示全部楼层
我们更需要看的是美国的DMD组织思考的问题和对最新研究的重视。
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发表于 2014-5-27 17:29:52 | 显示全部楼层
这种药应该叫PTC124 还是 两种药不一样? 怎样判断这种药对13%的患者有效呢?肢带型的患者可以使用么?中国患者何时可以用上?
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发表于 2014-5-27 18:50:28 | 显示全部楼层
好消息,林老师先用上:)
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发表于 2014-5-27 19:57:57 | 显示全部楼层
希望梦想变成现实!
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发表于 2014-5-27 21:54:58 | 显示全部楼层
希望别的药快点出来。。。谢谢林老师。我家缺失44
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发表于 2014-5-27 23:17:55 | 显示全部楼层
无义突变 是指什麼意思?
我妻子家族跟她沒有遺傳DMD  是我兒子自己發生基因突變
這樣算是嗎?
還是我要看我孩子的基因報告
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发表于 2014-5-28 09:24:15 | 显示全部楼层
谢谢!谢谢林老师!  已转发在博客上:http://blog.sina.com.cn/s/blog_843be8930101jxf3.html
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发表于 2014-5-28 14:44:48 | 显示全部楼层
那中国的孩子在欧洲上市后多久可以用到呢?
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