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治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物

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发表于 2013-7-7 10:31:19 | 显示全部楼层 |阅读模式
原稿见

【转自协会博客】DMD临床试验药物一览
http://bbs.china-dmd.org/forum.php?mod=viewthread&tid=1064&fromuid=11


治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(一)基因和干细胞治疗
药物名称
研究者(单位或者个人)
药物机理
注释
优化阶段
一期
临床
二期
临床
三期
临床
Ataluren(PTC124)
PTC治疗公司
忽略过早停止码
针对无义突变
准备开展三期
·
Drisapersen
葛兰素史克(GSK
外显子跳越
跳越51号外显子
预计今年底结束三期的临床实验
·
Eteplirsen
Sarepta治疗公司
外显子跳越
跳越51号外显子
正在筹备三期临床
·
PRO-044
Prosensa公司
外显子跳越
跳越44号外显子
该公司专门开发治疗DMD的外显子跳越技术平台,目前有许多跳越不同外显子的技术在开发中
·
微型抗肌萎缩蛋白基因移植
Asklepios生物治疗公司
AAV病毒作为基因载体移植外源的微型抗肌萎缩蛋白
2010年评估中发现患者的免疫系统对新产生的抗肌萎缩蛋白进行了排异,实验停止至今
·
卵泡素(follistatin)基因移植
美国俄亥俄州国立儿童医院
抑制肌肉生长负调节因子myostatin
正在准备二期的临床,目前实验对象是BMD
·
Mesangioblast干细胞移植
Giulio Cossu
意大利研究者
从患者血管中抽出Mesangioblast干细胞进行基因修正后再回注
Mesangioblast是血液中的一种间质肌肉干细胞
·

肌母细胞移植
Jacque Tremblay
加拿大研究者
健康者供体肌母细胞移植
这项实验二十年前在中国也做过,目前只有Jacque Tremblay
在继续研究
·


治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(二)新开发的化学药
药物名称
研究者(单位或者个人)
药物机理
注释
优化阶段
一期
临床
二期
临床
三期
临床
ACE-031
Shire制药公司
抑制肌肉生长负调节因子myostatin
由于参加临床实验的个别患者有轻度出鼻血的现象,实验与2012年停止到今
·
Catena艾地苯醌
Santhera制药公司
抗肌肉纤维的氧化
该药物虽然已经开展三期的临床实验,而且在加拿大有条件上市用于治疗共济失调。但是由于效果不佳今年被下架,所以对治疗DMD前景不明。
·
SMT C1100
Summit PLC制药公司
调高utrophin蛋白的表达
这个药物对于所有DMDBMD都有帮助
目前正在准备开展二期的临床实验
·
Myostatin抑制剂
辉瑞(Pfizer)制药公司
抑制肌肉生长负调节因子myostatin
·

治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(三)已经上市的化学药
药物名称
研究者(单位或者个人)
药物机理
注释
优化阶段
一期
临床
二期
临床
三期
临床
Ciallis西力士(他达拉非)
viagra 万艾可别名伟哥(西地那非)
磷酸二脂酶5抑制剂
Cendars Sinai研究院
使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤
目前对DMDBMD的实验都有
·
Revatio(西地那非)
磷酸二脂酶5抑制剂
Kennedy Krieger研究院
使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤
·
Increlex
辛辛那提儿童医院
增加胰岛素样生长因子-1,促进肌肉的生长
该药用于治疗青少年发育障碍
·
Losartan氯沙坦
俄亥俄州国立儿童医院
抗纤维化和抗炎症
目前该药用于治疗高血压和心衰
·
Isosorbide dinitrate and ibuprofen
硝酸异山梨酯和布洛芬
米兰大学
抗炎症
硝酸异山梨酯目前用于治疗心绞痛,布洛芬是抗炎症药物
·
Flavocoxid(免疫调节剂)
Messina大学
抗炎症
·
Epigallocatechin Gallate
茶多酚(绿茶提取物)
Charity大学
抗氧化
·
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发表于 2013-7-7 12:16:15 | 显示全部楼层
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发表于 2013-7-7 13:28:39 来自手机 | 显示全部楼层
谢谢林老师,还有没有呢?
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发表于 2013-7-7 16:10:37 | 显示全部楼层
辛苦了,林老师。谢谢您周到的整理,让我们了解到目前的研究进展,给了我们最大的慰藉与信心。期盼各种治疗方法能尽快成熟有效!
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发表于 2013-7-7 17:18:59 | 显示全部楼层
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发表于 2013-7-7 20:27:50 | 显示全部楼层
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发表于 2013-7-7 22:19:48 | 显示全部楼层
林老师辛苦,总结得这么全面,受益了。
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发表于 2013-7-7 23:44:17 | 显示全部楼层
DMd和bmd以外的其它类型,最期待的应该是卵泡素和smtc110吧
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发表于 2013-7-8 08:56:59 | 显示全部楼层
有没有患者用茶多酚、氯 沙坦和西地那非?
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发表于 2013-7-8 09:33:53 | 显示全部楼层
期待我们能赶上有意义的治疗,谢谢林老师坚持给大家带来希望。
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