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进行性肌营养不良|假肥大型肌营养不良症|肌萎缩|Dmd|BMD

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治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物

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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-8 09:11
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-7-7 10:31:19 | 显示全部楼层 |阅读模式
    原稿见

    【转自协会博客】DMD临床试验药物一览
    http://bbs.china-dmd.org/forum.php?mod=viewthread&tid=1064&fromuid=11


    治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(一)基因和干细胞治疗
    药物名称
    研究者(单位或者个人)
    药物机理
    注释
    优化阶段
    一期
    临床
    二期
    临床
    三期
    临床
    Ataluren(PTC124)
    PTC治疗公司
    忽略过早停止码
    针对无义突变
    准备开展三期
    ·
    Drisapersen
    葛兰素史克(GSK
    外显子跳越
    跳越51号外显子
    预计今年底结束三期的临床实验
    ·
    Eteplirsen
    Sarepta治疗公司
    外显子跳越
    跳越51号外显子
    正在筹备三期临床
    ·
    PRO-044
    Prosensa公司
    外显子跳越
    跳越44号外显子
    该公司专门开发治疗DMD的外显子跳越技术平台,目前有许多跳越不同外显子的技术在开发中
    ·
    微型抗肌萎缩蛋白基因移植
    Asklepios生物治疗公司
    AAV病毒作为基因载体移植外源的微型抗肌萎缩蛋白
    2010年评估中发现患者的免疫系统对新产生的抗肌萎缩蛋白进行了排异,实验停止至今
    ·
    卵泡素(follistatin)基因移植
    美国俄亥俄州国立儿童医院
    抑制肌肉生长负调节因子myostatin
    正在准备二期的临床,目前实验对象是BMD
    ·
    Mesangioblast干细胞移植
    Giulio Cossu
    意大利研究者
    从患者血管中抽出Mesangioblast干细胞进行基因修正后再回注
    Mesangioblast是血液中的一种间质肌肉干细胞
    ·

    肌母细胞移植
    Jacque Tremblay
    加拿大研究者
    健康者供体肌母细胞移植
    这项实验二十年前在中国也做过,目前只有Jacque Tremblay
    在继续研究
    ·


    治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(二)新开发的化学药
    药物名称
    研究者(单位或者个人)
    药物机理
    注释
    优化阶段
    一期
    临床
    二期
    临床
    三期
    临床
    ACE-031
    Shire制药公司
    抑制肌肉生长负调节因子myostatin
    由于参加临床实验的个别患者有轻度出鼻血的现象,实验与2012年停止到今
    ·
    Catena艾地苯醌
    Santhera制药公司
    抗肌肉纤维的氧化
    该药物虽然已经开展三期的临床实验,而且在加拿大有条件上市用于治疗共济失调。但是由于效果不佳今年被下架,所以对治疗DMD前景不明。
    ·
    SMT C1100
    Summit PLC制药公司
    调高utrophin蛋白的表达
    这个药物对于所有DMDBMD都有帮助
    目前正在准备开展二期的临床实验
    ·
    Myostatin抑制剂
    辉瑞(Pfizer)制药公司
    抑制肌肉生长负调节因子myostatin
    ·

    治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(三)已经上市的化学药
    药物名称
    研究者(单位或者个人)
    药物机理
    注释
    优化阶段
    一期
    临床
    二期
    临床
    三期
    临床
    Ciallis西力士(他达拉非)
    viagra 万艾可别名伟哥(西地那非)
    磷酸二脂酶5抑制剂
    Cendars Sinai研究院
    使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤
    目前对DMDBMD的实验都有
    ·
    Revatio(西地那非)
    磷酸二脂酶5抑制剂
    Kennedy Krieger研究院
    使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤
    ·
    Increlex
    辛辛那提儿童医院
    增加胰岛素样生长因子-1,促进肌肉的生长
    该药用于治疗青少年发育障碍
    ·
    Losartan氯沙坦
    俄亥俄州国立儿童医院
    抗纤维化和抗炎症
    目前该药用于治疗高血压和心衰
    ·
    Isosorbide dinitrate and ibuprofen
    硝酸异山梨酯和布洛芬
    米兰大学
    抗炎症
    硝酸异山梨酯目前用于治疗心绞痛,布洛芬是抗炎症药物
    ·
    Flavocoxid(免疫调节剂)
    Messina大学
    抗炎症
    ·
    Epigallocatechin Gallate
    茶多酚(绿茶提取物)
    Charity大学
    抗氧化
    ·
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  • TA的每日心情
    开心
    2013-1-30 00:03
  • 签到天数: 8 天

    [LV.3]偶尔看看II

    发表于 2013-7-7 12:16:15 | 显示全部楼层
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  • TA的每日心情
    开心
    2016-3-22 16:37
  • 签到天数: 3 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-7-7 13:28:39 来自手机 | 显示全部楼层
    谢谢林老师,还有没有呢?
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  • TA的每日心情
    郁闷
    2014-6-16 09:32
  • 签到天数: 335 天

    [LV.8]以坛为家I

    发表于 2013-7-7 16:10:37 | 显示全部楼层
    辛苦了,林老师。谢谢您周到的整理,让我们了解到目前的研究进展,给了我们最大的慰藉与信心。期盼各种治疗方法能尽快成熟有效!
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2014-5-22 09:46
  • 签到天数: 23 天

    [LV.4]偶尔看看III

    发表于 2013-7-7 17:18:59 | 显示全部楼层
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  • TA的每日心情

    2013-8-21 21:16
  • 签到天数: 2 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2013-7-7 20:27:50 | 显示全部楼层
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  • TA的每日心情
    难过
    2013-3-27 17:50
  • 签到天数: 5 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-7-7 22:19:48 | 显示全部楼层
    林老师辛苦,总结得这么全面,受益了。
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  • TA的每日心情
    慵懒
    2013-2-14 17:27
  • 签到天数: 2 天

    [LV.1]初来乍到

    发表于 2013-7-7 23:44:17 | 显示全部楼层
    DMd和bmd以外的其它类型,最期待的应该是卵泡素和smtc110吧
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  • TA的每日心情
    难过
    2013-8-28 08:46
  • 签到天数: 4 天

    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-7-8 08:56:59 | 显示全部楼层
    有没有患者用茶多酚、氯 沙坦和西地那非?
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    该用户从未签到

    发表于 2013-7-8 09:33:53 | 显示全部楼层
    期待我们能赶上有意义的治疗,谢谢林老师坚持给大家带来希望。
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