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广州会议美国患者组织负责人发言

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发表于 2013-3-17 22:12:11 | 显示全部楼层 |阅读模式
PAT FURLONG 美国家长项目的负责人。

我是怎么来到这里,我有四个孩子,有两个孩子是DMD,我的孩子并不是遗传的,我的孩子是突变,我得知这个消息,我借了10万美元,去全美国寻找办法,我相信家长的声音最大,应该让更多人听到。
我们的孩子可能和别人孩子不一样,他们声音尖,他们行动慢,他们不会跳,有些时候,家庭医生并不知道孩子有这种疾病。
我们通过GOOGLE 来寻找解决办法,并且寻找医学机构来治疗,我们家长有100个问题,需要来了解这种病症。我们希望有办法来延长孩子生命,那怕只有5分钟。
通常家长得知,他们会GOOGLE,找医生,并且成为了周围人的教育者,成为疾病教育家,需要教育周围所有人,包括教师,亲戚。我可以告诉所有人病情。
我们的痛苦无法诉说,超越眼泪,后来我的知识更多后,我的想法转变了,我认为我们是参与者,不管这个事情是好是坏。我们可以知道,其它人无法负责,只有我们父母来,你找专家,可能一年两次,见一两个小时,那一年其它的时间你需要对待你家庭的情况。
你的孩子可能是世界上最好的孩子,他变了,你必须有所改变。你周围可能有些无知的人,也许你的家庭有很多困难,这是我们必须面对的,但我们必须成为你孩子的教育者,也许你的努力只能帮助他延长生命5分钟。但有效。
你可以看到,研究者看到孩子的情况,会对研究很有帮助。我们可以帮助研究的进程。包括患者的护理标准。我孩子13岁就出现心肌损害,就帮助了医生认为18岁才出现损害的观点。我们可以寻找利用医疗机构的机会。
病人必须发出自己的声音,比如注册,你可以GOOGLE,看看8岁孩子有那些表现,可以找到更好的机会,比如参与临床研究,是一个很好的机会。如果试验失败也可以帮助我们寻找其它的治疗方式。我们可以帮助病人获得高质量的生活。
我们要和医生有很好的沟通,达成治疗的共识。对孩子和医生都有好处。
在临床研究,在确定标准化的临床治疗方案上,在护理方面,在很多方面都有可以研究的地方,沟通的地方。
我们可以发现骨骼方面的问题,发现心脏方面上,在发现中药是否有用方面,我们可以用公众可以听到的方式让社会了解。
最近在美国有研究,患者可以在药物研究上可以更好的反馈药物的效果,家长参与临床研究很有必要。
在研究的设置中,家长也可以有一些意见,比如知情同意,在患者的护理标准,录用标准方面,临床研究的模式,有些情况下 我们看到研究的方案会只让会行动的孩子参加,我希望可以扩大更多人参加。
我们可以鼓励患者积极和医生沟通,现在患者可以生存到成年。
我们为什么成立这个组织,传统上是把患者聚集在一起,他们会哭泣,后来我感觉我们可以参与医疗机构的临床研究,我们可以是资金的提供者,可以是注册者,我们可以开展一些合作,与美国心脏病机构提供组织样品,我们可以与监管者沟通,可以成为一个可靠的信息来源,我们可以说服研究者使用有效的方式。我们都期望可以延长生存期,我们都期望可以提高生存质量。
我们在美国使用说客,看来是不好的词,但他们可以专业的告诉政府患者的需求。我们可以帮助机构寻找志愿,我们有6000个家长。我们还可以传播信息,告诉患者可以参与哪些研究。
我们的机构有15年历史。我们做了很多工作,包括患者的投资,患者每年投资1500万美元,美国政府投入了2亿元。现在我们患者生存期达到了33岁。
现在美国有51外显子跳跃的临床试验,还有一些药物在争取FDA的批准。
我希望中国 的家长也参与我们中来,家长也可以参与,在美国所有不常见病的法案,都有我们的推动。
最后,我用海明威的一句话,世界分给了每一个人,在破碎的地方,人们会更坚强。我们的明天会更加美好。
http://www.parentprojectmd.org/site/PageServer?pagename=nws_index
这是美国PPMD的网站
下图为Pat furlong在美国国会参议院的讲话

Mission
Parent Project Muscular Dystrophy’s mission is to end Duchenne. We accelerate research, raise our voices in Washington, demand optimal care for all young men, and educate the global community.
美国肌营养不良家长项目的使命是------停止杜氏肌营养不良,呼吁支持医学界加快治疗研究,提高该组织和患者群在华盛顿(指国会和政府)的声音,让所有患者接受最佳的护理,向全世界的杜氏患者群体开展相关的教育。

QQ截图20130318101307.jpg
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  • TA的每日心情
    奋斗
    2016-3-17 08:52
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    [LV.9]以坛为家II

    发表于 2013-3-18 08:58:49 | 显示全部楼层
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  • TA的每日心情
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    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-3-20 23:16:07 | 显示全部楼层
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    [LV.2]偶尔看看I

    发表于 2013-3-21 17:40:23 | 显示全部楼层
    世界分给了每一个人,在破碎的地方,人们会更坚强
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    [LV.7]常住居民III

    发表于 2015-1-16 00:49:02 | 显示全部楼层
    说的很好
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