林宗雄 发表于 2013-7-7 10:31:19

治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物

原稿见

【转自协会博客】DMD临床试验药物一览
http://bbs.china-dmd.org/forum.php?mod=viewthread&tid=1064&fromuid=11


治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(一)基因和干细胞治疗
药物名称研究者(单位或者个人)药物机理注释优化阶段一期临床二期临床三期临床
Ataluren(PTC124)PTC治疗公司忽略过早停止码针对无义突变准备开展三期·
Drisapersen葛兰素史克(GSK)外显子跳越跳越51号外显子预计今年底结束三期的临床实验·
EteplirsenSarepta治疗公司外显子跳越跳越51号外显子正在筹备三期临床·
PRO-044Prosensa公司外显子跳越跳越44号外显子该公司专门开发治疗DMD的外显子跳越技术平台,目前有许多跳越不同外显子的技术在开发中·
微型抗肌萎缩蛋白基因移植Asklepios生物治疗公司用AAV病毒作为基因载体移植外源的微型抗肌萎缩蛋白2010年评估中发现患者的免疫系统对新产生的抗肌萎缩蛋白进行了排异,实验停止至今·
卵泡素(follistatin)基因移植美国俄亥俄州国立儿童医院抑制肌肉生长负调节因子myostatin正在准备二期的临床,目前实验对象是BMD·
Mesangioblast干细胞移植Giulio Cossu意大利研究者从患者血管中抽出Mesangioblast干细胞进行基因修正后再回注Mesangioblast是血液中的一种间质肌肉干细胞·

肌母细胞移植Jacque Tremblay加拿大研究者健康者供体肌母细胞移植这项实验二十年前在中国也做过,目前只有Jacque Tremblay在继续研究·


治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(二)新开发的化学药
药物名称研究者(单位或者个人)药物机理注释优化阶段一期临床二期临床三期临床
ACE-031Shire制药公司抑制肌肉生长负调节因子myostatin由于参加临床实验的个别患者有轻度出鼻血的现象,实验与2012年停止到今·
Catena艾地苯醌Santhera制药公司抗肌肉纤维的氧化该药物虽然已经开展三期的临床实验,而且在加拿大有条件上市用于治疗共济失调。但是由于效果不佳今年被下架,所以对治疗DMD前景不明。·
SMT C1100Summit PLC制药公司调高utrophin蛋白的表达这个药物对于所有DMD和BMD都有帮助目前正在准备开展二期的临床实验·
Myostatin抑制剂辉瑞(Pfizer)制药公司抑制肌肉生长负调节因子myostatin·

治疗杜氏进行性肌营养不良DMD正在开展临床实验的药物(三)已经上市的化学药
药物名称研究者(单位或者个人)药物机理注释优化阶段一期临床二期临床三期临床
Ciallis西力士(他达拉非)viagra 万艾可别名伟哥(西地那非)磷酸二脂酶5抑制剂Cendars Sinai研究院使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤目前对DMD和BMD的实验都有·
Revatio(西地那非)磷酸二脂酶5抑制剂Kennedy Krieger研究院使肌肉在运动中扩张血管,减少对肌肉的损伤·
Increlex辛辛那提儿童医院增加胰岛素样生长因子-1,促进肌肉的生长该药用于治疗青少年发育障碍·
Losartan氯沙坦俄亥俄州国立儿童医院抗纤维化和抗炎症目前该药用于治疗高血压和心衰·
Isosorbide dinitrate and ibuprofen硝酸异山梨酯和布洛芬米兰大学抗炎症硝酸异山梨酯目前用于治疗心绞痛,布洛芬是抗炎症药物·
Flavocoxid(免疫调节剂)Messina大学抗炎症·
Epigallocatechin Gallate茶多酚(绿茶提取物)Charity大学抗氧化·

忍者 发表于 2013-7-7 12:16:15

:victory:

gozs 发表于 2013-7-7 13:28:39

谢谢林老师,还有没有呢?

阳虎山岗 发表于 2013-7-7 16:10:37

辛苦了,林老师。谢谢您周到的整理,让我们了解到目前的研究进展,给了我们最大的慰藉与信心。期盼各种治疗方法能尽快成熟有效!

zkp922 发表于 2013-7-7 17:18:59

:handshake

黑-◆◇-白 发表于 2013-7-7 20:27:50

:handshake

CAPN3 发表于 2013-7-7 22:19:48

林老师辛苦,总结得这么全面,受益了。

zhjycabcd 发表于 2013-7-7 23:44:17

DMd和bmd以外的其它类型,最期待的应该是卵泡素和smtc110吧

474553236 发表于 2013-7-8 08:56:59

有没有患者用茶多酚、氯 沙坦和西地那非?

只爱慧慧 发表于 2013-7-8 09:33:53

期待我们能赶上有意义的治疗,谢谢林老师坚持给大家带来希望。
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